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Columna Profesional Domingo 19 RSS
Las células madre se consolidan en el desarrollo de fármacos

Las células madre han asumido casi mítica de estado en la imaginación popular como una posible cura para toda enfermedad bajo el sol. Pero mientras la atención pública se ha centrado en su potencial en la medicina regenerativa, las células madre han ido ganando terreno en el desarrollo de medicamentos - una medida que puede parar un enorme, pero no anunciada reorganización de las ciencias biológicas..
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"Creo que hay un paralelismo tremendo a los primeros días de ADN recombinante en este campo", dice James Thomson, director de biología regenerativa en el Instituto de Investigación Morgridge en Madison, Wisconsin, y uno de los fundadores de Cellular Dynamics International, también en Madison. "No creo que la gente aprecia lo que es una herramienta de ADN recombinante de amplio alcance fue en los años 70 medios." Al mismo tiempo, dice, que subestimaron la dificultad de su uso en los tratamientos.

Ahora las células madre se encuentran en una situación similar, dice, y aunque su uso terapéutico es probable que llegue a buen término con el tiempo, "la gente underappreciate la amplitud que permite una herramienta de investigación que es", dice.

Las compañías farmacéuticas comenzaron a sumergir un dedo del pie provisional en las aguas de células madre hace unos dos años (ver "El tiempo de prueba para las células madre" ). Ahora, la industria farmacéutica es cada vez más la adopción de las células madre para probar la toxicidad de los medicamentos y la identificación de potenciales nuevas terapias, por ejemplo aquellos en el campo.

Dinámica Celular vende las células humanas del corazón llamadas cardiomiocitos, que son derivados de la madre pluripotentes inducidas (iPS) a las células. Thomson dice que "prácticamente todos los grandes empresas farmacéuticas" se han comprado algo. La compañía también produce las células del cerebro y las células que recubren los vasos sanguíneos, y está a punto de lanzar una línea de células de hígado humano.

Sin embargo, Cellular Dynamics es sólo una de las empresas en el campo. Hace tres años, las células madre biólogo Stephen Minger dejó su trabajo académico en el Reino Unido a la cabeza de empuje de GE Healthcare en células madre (ver " científico Top movimiento la industria de las células madre anuncia cambio '). La compañía de tecnología médica, con sede en Chalfont St. Giles, Reino Unido, ha sido la venta de las células cardíacas humanas hechas de madre embrionarias (ES) las células por más de un año, y se debe empezar a vender las células del hígado en breve.

Prueba de toxicidad

Minger y su equipo de GE Healthcare evalúa las células del corazón en una prueba a ciegas contra un conjunto de compuestos de la droga sin nombre para ver si las células que revelan que los compuestos eran tóxicos. Cuando los compuestos fueron desenmascarados, Minger dice, encontraron que las células habían sido afectados por los compuestos tóxicos conocidos. Pero, sobre todo, en una serie de casos, las células identificado un problema que sólo había sido descubierto después de que las drogas habían llegado al mercado - y después de haber sido aprobado por organismos tales como los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA).

"Se trata de compuestos que pasaron todo el camino a través de la experimentación con animales, y luego pasó por la fase I, II, III y luego fueron autorizadas en muchos casos por la FDA", dice Minger.

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de los obvios beneficios para la salud, el uso de células madre para eliminar a los medicamentos con efectos secundarios peligrosos antes de que lleguen al mercado podría salvar a la industria millones de dólares en costos de desarrollo perdidas. También podrían ser valiosas herramientas para el descubrimiento de nuevos medicamentos, una aplicación para que tanto Dinámica Celular y de mercado de GE Healthcare de sus células.

"Muchos de los modelos animales que hay son pobres, lo que demuestra una gran eficacia en el ratón, pero no repetir en el hombre durante la última fase de ensayos clínicos. Por tanto, tener una in vitro modelos de los años antes, lo que en realidad puede recapitular la enfermedad humana, sería una gran ventaja ", dice Adam Rosenthal, director senior de desarrollo estratégico y corporativo en iPierian, una compañía biofarmacéutica con sede en San Francisco, California.

En lugar de vender su producto a otras compañías farmacéuticas, iPierian está utilizando en la casa para desarrollar tratamientos para enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer. A principios de esta semana, la compañía anunció que iba a estar empujando hacia adelante con el desarrollo de anticuerpos monoclonales que se dirigen a las proteínas tau que se consideran importantes en la enfermedad el riesgo de demencia, así como la investigación de otro conjunto de proteínas implicadas en la neurodegeneración. La decisión se basó en las percepciones de trabajo con células madre, según la compañía.

Una manera de ir
Todavía hay un número de incógnitas en el naciente campo. Lee Rubin, co-fundador de iPierian y director de medicina traslacional en el Harvard Stem Cell Institute en Cambridge, Massachusetts, dice que hay un debate sobre si las células madre se pueden utilizar para estudiar ciertos tipos de enfermedades, en particular, no genética o finales trastornos inicio y aquellos que están ligados a las interacciones entre los diferentes tejidos.

En su investigación, Rubin utiliza células madre como un modelo de atrofia muscular espinal, un grupo de trastornos genéticos de aparición temprana. Señala que la única manera de probar realmente que el uso de células madre para el descubrimiento de fármacos es un sistema mejor es encontrar un medicamento y demostrar que funciona en las personas.

"Ese es un proyecto a largo plazo", dice Rubin. "Esa es la prueba definitiva."

Sin embargo, las células madre es probable que encuentren usos aún más amplia que el trabajo de desarrollo farmacéutico, dice Thomson.

"Lo que las células madre embrionarias humanas y células iPS ahora hacer es darle acceso a los bloques de construcción básicos del cuerpo humano, sólo para el estudio de base", dice Thomson. "Vamos a entender el cuerpo humano en un detalle mucho mayor, porque de estas células." Exactamente cómo las células se utilizan no son claras, dice, y añade: "Pero yo creo que va a transformar profundamente la medicina humana."



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